7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
布局“制造+”，福建制造探寻“融合”之道******
眼下，“福建制造”正大有可为。从外部发展环境看，“提升制造业竞争力”今年首次写入省政府工作报告；从内部增长逻辑看，伴随宁德时代、厦门天马、九牧厨卫等行业领军企业的崛起，福建制造已经从“大而不强”的规模增长迈向了对“高精尖”的探索。
省两会期间，代表委员们热议如何赋能传统制造业企业转型升级，打造核心竞争力。他们认为，处于“逆水行舟”的关口，福建传统制造业必须写好“融”的文章，加快数实融合、“两业”融合、产学研融合步伐，借力新思维、探索新模式，实现更高质量的发展。
“制造+智造”，激活新动能
两会前夕，在九牧“全球首创5G智能灯塔工厂”，记者看到这里的所有生产环节和流程均实现了完全自动化和“零用工”。
“通过5G机器人精准抓取、5G智慧仓储物流、5G膜内视觉监控等应用，工厂生产效率提升67%，物流运输效率提升45%，整体综合效率提升37%……”省人大代表，九牧集团有限公司党委书记、董事长林孝发介绍说。
政府工作报告提出推动制造业“高端化、智能化、绿色化”发展。林孝发认为，推动数字经济和实体经济深度融合是实现“三化”的必由之路。“数字化转型对于制造业而言已是刻不容缓，但‘数字化’并非目的，而是降本增效、拓展新商业模式的手段。”
正如林孝发所言，九牧如今正以“数字化”解“用户需求”之难题。
近年来，九牧与华为开展智慧卫浴跨界合作，联合华为、中国电信等共同打造行业首个5G智慧产业园，率先加入鸿蒙智联生态圈。正是基于这些数字生态，企业自主研发出电解除菌水洗技术、水幕隔菌技术等“黑科技”。
在纺织重镇长乐，金源纺织的智能化技改项目车间，上百台纺纱设备高速运转。遍布设备的传感器，便于技术人员实时采集数据，任何瑕疵都难逃数字眼睛的“火眼金睛”。
省人大代表、福建金源纺织有限公司董事长郑洪认为，目前纺织行业的竞争力就是取决于装备自动化与智能化水平，“数智化实现了我们对产品优质、高产、高效、节能降耗的要求，也让纺织行业一改高耗能、高污染、高库存的传统形象”。
有了数字化底座，如今企业还积极布局工业互联网，搭建“云榕集”纺织化纤交易平台，推动长乐纺织企业“上云”交易、“互联”发展，从而降低企业的采购、销售成本。
成本上升、效率不高、品控不稳……福建传统制造业一度受困于此。如今，新一代信息技术赋能传统制造，驱动传统制造迈向价值链中高端。
不过，在现金流吃紧的当下，数字化的巨大投入、试错成本偏高依旧让不少中小企业陷入不敢“转”、不愿“转”的困局。
省政协委员、民进漳州市委会副主委林必强建议，相关部门要持续推进中小企业数字化赋能专项行动，以新一代信息技术与应用为支撑，集聚一批面向“专精特新”中小企业的数字化服务商，培育推广一批符合中小企业需求的数字化平台、系统解决方案、产品和服务，进而加速推进中小企业“上云”、上平台；同时，推动“专精特新”中小企业与行业龙头企业、科研院校在“数字化”领域的协同创新。
“制造+服务”，撬动新价值
当前，数智化转型在福建造就了一座座灯塔工厂、一个个无人车间。而基于对传统制造模式的革新，也让制造业与服务业融合发展成为可能。
“如今，我们与用户的互动不仅限于产品销售和保修，而是贯穿机械定制化生产、销售、运行维护、技术指导、保养、维修、报废回收等全生命周期的价值实现过程。”省人大代表、福建晋工机械有限公司主任工艺师张达斌说。
晋工机械是一家生产智能化挖掘机、叉装机等大型专业化工程机械的企业。近年来，企业在制造端和售后端，都建立了以用户需求为导向的定制化服务。2021年，晋工机械获评“国家级服务型制造示范企业”。
“通过对服务型制造的探索，满足了个性化挖掘机、叉装机用户复杂多变的需求，开拓了公司产品类型，提高了品牌竞争力，拓展了用户群体。”张达斌说。
形势虽好，但亦有隐忧。张达斌认为，我省企业在服务型制造领域普遍缺乏技术创新与模式创新相融合所需的高端复合型人才，应引起相关部门重视。
政府工作报告提出，要突出“融”，积极推动现代服务业同先进制造业、现代农业深度融合。当前，我省不少制造业企业正努力通过服务寻求业绩突破。
三钢集团依托旗下闽光云商公司，面向经销商推出全国钢铁行业首创供应链金融“云”服务新模式就是一个积极探索。
“钢铁交易作为大宗贸易的一种，资金需求很高，但钢贸商在银行侧融资不易，融资成本较高，我们通过有效盘活经销商手中的库存资源，解决他们资金紧张、融资难、融资贵的问题，促进上下游产业链的正常经营与健康发展。”省政协委员、福建三钢闽光股份有限公司副总经理郭凌欢建议，整合金属、能源、矿石、成材、水泥等产业资源，打造省级的专业交易平台，以服务为制造赋能增效。
“制造企业主动向服务型制造转变，不仅是打造竞争优势的内在要求，更是推动制造业走向高质量发展的必由之路。”省人大代表、福建鸿生材料科技股份有限公司董事长兼总经理何宝平对制造业与服务业融合发展感触良多。他认为，当前不少企业对服务型制造认识还不足，还停留在“基于制造的服务”阶段，亟待政府部门持续完善推动服务型制造发展的相关政策，推动形成有针对性的技术支撑体系和社会化服务体系，引导制造业企业走向“面向服务的制造”。
“制造+科研”，驱动新引擎
制造业企业的生命力在研发，核心竞争力依旧是研发。尽管如此，不少代表委员依旧认为，不是所有企业都具备能独当一面的研发能力和资金投入能力。加速产学研融合创新，驱动“制造+科研”双轮驱动的新引擎，对于突破“卡脖子”技术、培育更多“小巨人”尤为关键。
泉州精准机械生产的针织大圆机，国内市场占有率第一，可其中的零部件——送纱器一直依赖进口，让产品的成本居高不下。
“企业希望破解这一‘卡脖子’环节，就找到了我们的专家团队。最终，我们不但把这个零部件以降低一半的成本做了出来，还将原本机械式送纱器升级为智能送纱器。”采访中，省人大代表、中国科学院海西研究院泉州装备制造研究中心副主任戴厚德讲述了这个融合创新的故事。
戴厚德说，中科院海西研究院泉州装备制造研究中心自成立以来就始终聚焦纺织服装、新能源等领域，与当地企业共谋发展，成为不少企业的“编外”研发中心。
“当前，政策信息易遗漏、缺乏长期战略眼光成为国内企业在创新过程中的普遍痛点；同时，科研机构也不了解企业真正的市场需求。”戴厚德认为，“高校、科研机构只有真正‘融’入企业发展，才能破解这种‘信息差’。”
“科研机构既要聚焦科技成果转化的‘最初一步’，推动建立科研成果概念验证体系，又要聚焦科技成果转化的‘最后一步’，完善科技成果孵化、转化和产业化服务体系，构建起以市场需求为导向的完善的产业技术研发体系。”省人大代表、闽都创新实验室稀土纳米医用光电材料研究组高级工程师孙霞说。
针对当前科技创新与经济发展脱节、技术研发与产业应用割裂的情况仍然一定程度存在，省政协委员，中科院物质结构研究所研究员、博士生导师鲍红丽则建议，政府部门要鼓励并扶持企业和科研院所共建实质性技术联盟，充分整合资源，开展以需求为导向的科学研究，高效促进科技成果转化；同时，要加快建设科技产业咨询高端智库并采用市场化机制运行，系统搜集世界前沿技术和新兴产业发展信息，准确研判新一轮科技革命和产业变革趋势，提供高水平战略规划和决策咨询服务。（林侃 林蔚）
